所谓的分子靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段），来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
俗话说得好，“是药三分*”，治疗肿瘤靶向药物也不例外。靶向药物通过作用于癌细胞的致癌位点而发挥抗癌作用。这些致癌位点往往为肿瘤细胞特有或者在肿瘤细胞中的含量更丰富，正常细胞不含或较少含有，因此理论上靶向治疗只作用于或主要作用于肿瘤细胞，即具有较高的肿瘤特异性，而对正常组织细胞的影响较小，这也是其不同于传统化疗的地方。但由于有的靶点并非完全为癌细胞所特有，正常细胞上也有不同程度的表达，因此实际上靶向药物进人体内后也会对正常细胞产生一定的影响，从而引起各种各样的不良反应。
多数靶向药物可以引起一些生物制剂共同的不良反应，包括乏力、发热、皮疹、肌肉关节疼痛等，也可以出现胃肠道反应、骨髓抑制、肝肾功能损害等化疗药物常见的副作用。其次，靶向药物还可引起一些特有的与化疗药物不同的不良反应。
如针对表皮生长因子受体(EGFR)的靶向药物（包括吉非替尼、厄洛替尼和西妥昔单抗）的主要副作用为痤疮样皮疹，针对HER-2的单克隆抗体曲妥珠单抗(赫赛汀）可以引起心功能的下降，抗血管生成类药物如贝伐珠单抗(安维汀）的主要副作用为高血压、出血、蛋白尿，还可影响伤口的愈合，增加动静脉血栓栓塞、胃肠道穿孔的风险；有的多靶点药物由于作用的靶点多样，可以引起广泛和严重的副作用，如多靶点药物舒尼替尼（索坦）不仅可以引起抗血管生成药物所特有的副作用，如髙血压、出血、蛋白尿等，而且还可引起腹泻、黏膜炎、皮肤*染、手足皮肤反应、水肿、甲状腺功能减退、心功能下降等不良反应。有的靶向药物还可以引起代谢的异常，包括髙脂血症和高血糖，有的可以引起间质性肺炎。
靶向治疗是直接针对癌细胞本身的治疗，早期没有转移的话，可以考虑手术治疗，中晚期建议保守治疗为主，如果身体情况允许可以考虑化疗，同时配合抗肿瘤中药单体rg3共同治疗，中药rg3并非传统的中药汤剂，它是人参中最具抗肿瘤活性的成分，中药现代化分子药物，定性定量，与西药强强联合，优势互补，可以事半功倍，同时还可以提到患者免疫力，改善生活质量。积极有效的综合治疗，抑瘤消瘤，防止扩散转移。
在接受靶向药物之前，病人应充分了解可能出现的副作用，并给予髙度重视。治疗过程中按医生要求严密观察，定期监测相关的实验室指标。如出现异常，及时报告，在医生的指导下给予合理的处理，这是保障靶向治疗顺利进行、提髙疗效和保障安全性的关键。