概述（引言）：
在神经母细胞瘤治疗方面，自体造血干细胞移植主要用于治疗难治性高危组患儿，目的在于帮助患儿重建免疫功能与造血功能，以提高患儿的无瘤生存率(event-freesurvival,EFS)。几十年来，大剂量化疗联合自体干细胞移植(autologousstemcelltransplant,ASCT)一直是高危神经母细胞瘤治疗的主流，它改善了无事件生存率(event-freesurvival,EFS)，但也伴随着严重甚至危及生命的急性*性的风险，以及对患儿的长期不利健康影响。纪念斯隆凯特琳癌症中心(MemorialSloanKetteringCancerCenter,MSK)的专家已不再使用ASCT，并呼吁在GD2定向免疫治疗的时代重新评估ASCT的必要性。关于ASCT对总体生存益处的利弊正在持续争论。
移植与非移植比较：
目前可获得的最好证据来自欧洲和北美的协作组研究，即在高剂量治疗后进行ASCT巩固可以改善高危神经母细胞瘤儿童的预后。GPOH-NB97临床试验显示，移植组的10年无事件生存率(EFS)显著提高，而继续接受免疫治疗的患者在移植组中也显示出更好的EFS的趋势。同时，10年整体生存率(overallsurvival,OS)也明显更好。CCG-试验将清髓性化疗、全身照射(TBI)和ASCT与三个周期的强化多药化疗进行了比较，同样报告了ASCT的优越性。另一项临床试验COG-ANBL的结果显示，对于移植患者，三年的EFS有统计上的显著改善，但OS没有改善。多组研究均支持ASCT治疗高危神经母细胞瘤的明显效果。
然而，在免疫治疗时代，已有证据支持神经母细胞瘤ASCT治疗的EFS和OS不一致，对于复发后存活移植可能缺乏优势。至年间在MSK的研究称移植组5年EFS更具优势(65%比51%)，但5年OS几乎相同(76%比75%)。在另一项回顾分析报告中，移植组和非移植组的两年预后分别为65.5%和59.7%(EFS)、71.4%和85.4%(OS)。此研究中，非移植组表现出更高的OS，由此观之，ASCT的优越性还存疑。
移植副作用：
移植的长期生存优势仍是持续辩论的主题，患儿可能面临重大的急性和长期*性。与移植治疗相关的死亡率在1%-4%之间，严重的急性不良反应有肝窦阻塞综合征(静脉闭塞症)、肺动脉高压和移植相关血栓性微血管病等。国外研究报告称，这些患儿与普通人群相比死亡率增加了19倍。人们在追求治愈更多儿童的过程中都承担了更大的治疗负担，但在严重的后遗症方面付出了巨大的代价。来自患儿家长的发声，包括与移植相关的血栓性微血管疾病和静脉闭塞疾病的痛苦描述，强调了移植的创伤性质。对一些父母来说，不顾后果地本能急切同意移植可能并不是最恰当地选择。
结语：
移植，还是不移植，没有一个真正明确的答案。随着化学和免疫疗法的优化，对疾病驱动因素的更好的分子理解，以及ALK抑制剂等靶向药物的引入，未来我们还需开展更多临床试验。在保持存活率的前提下，不会使所有儿童暴露于移植的*性。
ASCT清髓化疗协作组试验40年
参考文献：
[1]BirdN,etal.Totransplant,ornottotransplant?Thatisthequestion.Apatientadvocateevaluationofautologousstemcelltransplantinneuroblastoma.PediatrBloodCancer.Apr4:e.
